Американската агенција за храна и лекови (ФДА) ја одобри генската терапија на биотехнолошката компанија „Bluebird bio“ за лекување на ретко невролошко нарушување, соопшти компанијата.
„Skysona е првата терапија одобрена од FDA за забавување на прогресијата на невролошката дисфункција кај момчињата“ со ран почеток, активна церебрална адренолеукодистрофија (CALD), се вели во соопштението на компанијата, додавајќи дека CALD е „погубна и фатална невродегенеративна болест. ”
Компанијата соопшти дека очекува комерцијалниот производ да биде достапен до крајот на 2022 година преку ограничен број квалификувани центри за третман во САД, пренесува Ројтерс.
Во август, терапијата со бети-цел на компанијата обезбеди одобрение од ФДА за лекување на ретко нарушување на крвта кое чинеше рекордни 2,8 милиони долари, најскапиот третман до сега.
CALD е предизвикана од мутации во генот наречен ABCD1 што доведува до таложење на масни киселини со долг синџир во мозокот и ‘рбетниот мозок. Најчесто се јавува кај момчиња на возраст од три до 12 години.
Ели-цел додава функционални копии на генот ABCD1 на матичните клетки на пациентот за да помогне во производството на протеинот потребен за разградување на масните киселини со долг ланец.
Одобрувањето беше нашироко очекувано откако лекот беше едногласно одобрен од панел од надворешни советници на ФДА во јуни оваа година.
